Reino Unido aprova tratamento que pode mudar tudo na Medicina

A tecnologia de edição genética Crispr, inicialmente famosa apenas nas páginas científicas, conquistou um marco significativo no “mundo real”. Isso porque recebeu aprovação regulatória no Reino Unido para o tratamento de anemia falciforme e talassemia (anemia crônica, de origem genética). A Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics lideram o avanço, enquanto aguardam a aprovação da FDA – a Anvisa dos EUA – em dezembro.

Para quem tem pressa:

• A tecnologia de edição genética Crispr recebeu aprovação regulatória no Reino Unido para tratar anemia falciforme e talassemia, o que marca um avanço significativo liderado por Vertex Pharmaceuticals e Crispr Therapeutics;
• Desvendada por Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier, laureadas com o Prêmio Nobel de Química, a tecnologia permite a edição genética, que aborda a causa raiz de doenças e representa uma revolução terapêutica.
• Aprovada como uma cura única para doenças, essa tecnologia destaca-se pela abordagem direta à genética, contrastando com métodos convencionais de tratamento;
• Apesar do potencial, o setor enfrenta desafios como preocupações com segurança e reembolso. O primeiro tratamento Crispr envolve procedimentos intensivos, como coleta, manipulação genética e reinserção de células – e isso exige quimioterapia, além de apresentar riscos;
• Investidores expressam cautela diante de procedimentos intensivos e destacam terapias CRISPR in vivo, administradas diretamente ao paciente, como mais atrativas. Futuros desenvolvimentos visam aplicar a tecnologia em áreas desafiadoras como câncer e Alzheimer.

Jennifer Doudna e Emmanuelle Charpentier, laureadas com o Prêmio Nobel de Química há três anos, desvendaram a capacidade do sistema imunológico bacteriano, uma descoberta que agora se traduz em tratamentos inovadores.

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A aprovação no Reino Unido marca um ponto crucial porque sinaliza o potencial da edição genética como cura única para doenças, conforme enfatizado pela pesquisadora Doudna, em entrevista ao Wall Street Journal.

Edição genética para tratar doenças

A edição genética, parte de uma revolução terapêutica mais ampla, permite a abordagem da causa raiz de doenças e contrasta com métodos convencionais. O Crispr, em particular, avançou rapidamente devido à sua acessibilidade e timing oportuno, preenchendo uma lacuna no arsenal científico para reescrever genomas.

Wall Street reconhece o potencial de longo prazo, mesmo com oscilações no mercado. Grandes farmacêuticas, como a Vertex, demonstram interesse no setor, evidenciado pelo recente acordo de aquisição de direitos da Obsidian Therapeutics por US$ 600 milhões (aproximadamente R$ 3 bilhões).

No entanto, desafios significativos aguardam o setor, como preocupações com segurança e reembolso. O primeiro tratamento Crispr segue o método ex vivo – manipulação ou análise de material biológico fora do ambiente natural do organismo, mas mantendo suas características biológicas.

Assim, ele envolve a coleta, manipulação genética e reinserção de células, o que exige quimioterapia e acarreta riscos como a infertilidade. A concorrência, como a terapia genética da Bluebird Bio, também se aproxima.

Investidores expressam cautela diante de procedimentos intensivos, como transplantes de células-tronco, necessários para a terapia Crispr. Analistas apontam para terapias Crispr in vivo, administradas diretamente ao paciente, como mais atrativas.

A Intellia, em particular, destaca-se com sua terapia in vivo para doenças como amiloidose por transtirretina (ATTR) – doença causada pela má formação da proteína transtirretina – que é eficaz e não traz os desafios associados ao método ex vivo. A estratégia de mirar no fígado, um órgão acessível, destaca o potencial de simplicidade da abordagem.

Embora a terapia genética atual foque no fígado, futuros desenvolvimentos miram tecidos e órgãos mais desafiadores, vislumbrando aplicações em áreas como câncer e Alzheimer. Embora a jornada seja desafiadora, o primeiro capítulo da revolução da edição genética na medicina está sendo escrito. E promete uma nova era no tratamento de doenças.